Áttörést hozhat a gyógyításban a génmódosítás?

Új távlatok nyit a biotechnológiában és a mezőgazdaságban a tudósok által munkára fogott CRISPR-molekula: ez képes belépni akár egy vírus DNS-ébe és kivágni belőle a kívánt szegmenst. Meggyógyítottak már vele egeret és módosítottak vetőmagokat is.

2015. március 14.

Klímablog

Jennifer Doudna, a Berkeley-ben lévő University of California biokémikusa és Emmanuelle Charpentier, a németországi Helmholtz Fertőzéskutató Központ tudósa génmódosító molekulát hoztak létre, amely behatol a mikrobába és a DNS-ének pont azt a szeletét veszi ki, amelynek elérésére a tudósok programozták.

Innovációjukért elnyerték a 2015 Breakthrough Prize (vagyis Áttörés Díj) nevű elismerést, melyet Mark Zuckerberg, a Facebook alapítója finanszíroz. Három millió dollár jár hozzá.

2013 januárjában a két tudós emberi sejten is végrehajtotta a beavatkozást, s új DNS-szakaszt ültettek be, írta a Qanta magazin. Ugyanebben a hónapban a Harvard University kutatói szintén hasonló "génszerkesztési" eredményekről számoltak be. A technológiával tudósok azóta meggyógyítottak egeret: a CRISPR-rel átszerkesztették a génjeit. Élelmiszernövények magjait is ezzel alakítottak át. Vannak genetikusok, akik az elefánt génkészletének átszabásával kísérleteznek, hogy újra életre keltsék a mamutot. Motoko Araki és Tecuja Ishii, a japán Hokkaido University kutatói tavaly azt jósolták, az ember képes lesz az embriók génkészletét is módosítani e módszerrel a "közeljövőben".

A MIT Technology Review folyóirat a CRISPR-t az évszázad áttörésének nevezte.

A Piac & Profitnak adott interjújában Czeizel Endre orvosgenetikus úgy nyilatkozott a génterápia azért nem valósult meg, mert az orvos által bevitt "jó gén nem találja meg a beteg sejtben a sejtmagot, abban az adott kromoszómát és benne a hibás gént. Nagy csalódás volt ennek felismerése."Nos, most már megtalálja - a CRISPR-rel pont ezt a problémát oldják meg.

Arról még nincsenek átfogó hatástanulmányok, hogy a CRISPR-beavatkozást követően, több éves nyomon követés után esetleg milyen más szövődményeket vált(hat) ki a génmódosítás a szervezetben.

GMO: Óriási lehetőségek és óriási veszélyek

A genetikalag módosított élelmiszerek ellen világszerte sokan harcolnak, köztük Magyarország is. A génmódosítás hatalmas veszélyeket jelent ezen a területen, de kétségtelen, hogy óriási lehetőségeket is tartogat.

Gyógyszeripari szereplők már CRISPR-alapú megoldások fejlesztésén dolgoznak, a Novartis a rákkutatásban használja, egyelőre csak a K+F szintjén. A terv az, hogy a vállalat az immunrendszerben aktív sejteket "szerkesztené", hogy hatékonyabban és gyorsabban támadják meg a tumort.

A Qanta magazin szerint a poén az a dologban, hogy bár az érdekelt cégek sorra jelentenek be szabadalmakat, Doudna és Charpentier nem a saját kútfejéből húzta elő a molekula szerkezetét. A természetből vették. A mikróbák évmilliók óta használják a CRISPR-molekulát, hogy megváltoztassák saját génjeiket.

A CRISPR-nek számos típusa van, a két tudós ezek közül csak az egyiket fogta munkára, az alapelv tehát számos más módon eredményezhet még hatékony gyógyászati alkalmazást.