Az RNSi egy természetes sejtfolyamat, mely a szervezetbe kerülő idegen géneket teszi inaktívvá. A jelenségnek egyre több figyelmet szentelnek a kutatások, két ok miatt is. Egyrészt a mechanizmus néhány éven belül választ adhat arra a kérdésre, hogy egyes génjeink milyen tulajdonságainkért felelősek, aminek megfejtése nemrég még egy évtizednyi távolságra tűnt. Másrészt olyan új orvosságok kifejleszésére is kilátás nyílt, amelyek betegségeket okozó géneket tudnak hatástalanítani.

Az élő szervezetek fő építőelemei, a fehérjemolekulák kialakulása során a gének DNS-be kódolt adatai "messenger RNS"-eken keresztül továbbítódnak. Az RNSi képes megbénítani a kiválasztott messenger RNS-t, megakadályozva a megfelelő fehérje kialakulását. A tudósok szerint az RNSi génkioltó mechanizmusa azért alakulhatott ki az élőlényekben, hogy elfojtsák a vírusok és egyéb paraziták révén a szervezetbe bejutó idegen gének terjedését. Felfedezésük az 1990-es évek elején történt, amikor genetikusok pigmentekért felelős gének beültetésével próbálták meg felerősíteni a petunia virágok lila színét. Az eredmény azonban a várttal épp ellentétes lett, a módosított virágok színe kevesebb lilát tartalmazott, néhányuk pedig teljesen hófehér lett. A petuniák ugyanis úgy reagáltak a beléjük juttatott új génekre, mintha azok vírusok lettek volna, azaz mozgósították az RNSi védekező- mechnizmusaikat.

Az eljárásban nagy befektetési távlatokat lát a gyógyszeripar. Az MIT Nobel-díjas biológusa, Philip A. Sharp, tavaly önálló céget alapított az RNSi alapú orvosságok kifejlesztésére Alnylam Pharmaceuticals néven, amelyet hamrosan tíz hasonló társaság megjelenése követett. Emellett a főbb biotechnológiai és gyógyszeripari cégek is, mint az Abbott Laboratories és a Genetech is csatlakoztak az RNSi kutatásokhoz. A Fortune magazin szerint a technológia emberi tesztelése hárm éven belül elkezdődhet, de az új gyógyszerek piacra kerülése akár tíz évbe is telhet.

Annak a megoldása jelent egyelőre nagy kihívást, hogy hogyan lehet eljuttatani a génlecsendesítő anyagokat a testen belül a megfelelő helyre. A legtöbb ilyen orvosságot valószínűleg injekción keresztül juttatják majd be a vérbe, de még így is lesznek nehezebben megközelíthető szövetek. A módszer segítséget nyújthat majd többek között az Hepatits C fertőzés, vagyis a májgyulladás kezelésében, az idegrendszer degenerálódásával járó, örökletes Huntington-betegség, az idős korban fellépő vakság és az elhízás megelőzésében.

A Fortune nyomán